Pārsteidzošā želeja beidzot palīdz izārstēt cilvēkus ar tauriņu bērnu slimību

Bērns ar bullosa epidermolīzi. (Mostafameraji/Wikimedia Commons/CCB 4.0)

Neticami jauns gēls varētu palīdzēt aizvērt tulznas brūces, kas saistītas ar retu ādas slimību, kas pazīstama kā bullosa epidermolīze (EB).

EB ir iedzimta slimība, kuras dēļ āda ir tik trausla, ka pēc mazākā pieskāriena tā var saplīst, piemēram, tauriņa spārni.

Lai gan dažas vieglas slimības formas var uzlaboties līdz ar vecumu, nav iespējams izārstēt smagus gadījumus, kas galu galā var būt letāli.



Cilmes šūna ārstēšanā ir pierādīta efektīva dažiem tā sauktajiem 'tauriņu bērniem', taču šī invazīvā tehnika prasa ādas transplantāciju, kas ir dārga un prasa anestēziju un hospitalizāciju.

Stenfordas universitātes pētnieki tagad ir nākuši klajā ar lētāku un vienkāršāku ārstēšanu, kas varētu sniegt ilgoto atvieglojumu tik daudziem slimības skartajiem.

Lokālo gēlu var lietot regulāras brūču pārsiešanas laikā, un tas satur terapeitisko gēnu, kas tiek izplatīts tieši uz ādas. Ārstēšana darbojas, aizstājot gēnu, kas kodē kolagēnu VII (C7), kas ir proteīns, kas trūkst tiem, kam ir recesīvā distrofiskā epidermolīze bullosa (RDEB).

Šis konkrētais kolagēns noenkuro cilvēka ādas pamatstruktūru, turot kopā dermu un epidermu.

Bez C7 pacienti ar RDEB pavada savu dzīvi, cīnoties ar sāpīgiem tulzniem, rētām un dažreiz pat ar ādas vēzi.

Tā vietā, lai šiem pacientiem uzpotētu jaunu ādu, želejas terapija 'injicē' ģenētiski modificētus fibroblastus tieši ādā, un tas tiek darīts caur aukstumpumpu. vīruss , 1. tipa herpes simplex (HSV-1).

HSV-1 spēj inficēt ādas šūnas un var izvairīties no mūsu imūnsistēmas . Pēc vīrusa ģenētiskās inženierijas, lai tas nevarētu vairoties un izplatīties uz citām ķermeņa daļām, pētnieki izmantoja HSV-1, lai pārnestu ādā divus ģenētiskos variantus, kas kodē C7.

Kad tas ir ādā, klīniskie pētījumi parādīja, ka lokālā ārstēšana veicina ādas integritāti un spēcīgu C7 ekspresiju.

'Kopā mēs šeit demonstrējam jaunu, viegli ievadāmu un ļoti pieejamu gēnu terapiju, kas spēj mainīt ģenētisko slimību, atkārtoti uzklājot tieši uz pacienta ādas brūcēm,' raksta autori. rakstiet jaunā pētījumā .

Ja to lieto pietiekami agri ievainošanas procesā, gēls var apturēt turpmāku ādas plīsumu un rētu veidošanos, tādējādi samazinot ādas risku. vēzis attīstību un pacientu dzīves pagarināšanu.

Citiem pētniekiem ir mēģināja izgatavot līdzīgus želejas , bet tas ir pirmais, kurš iziet stingras klīniskās pārbaudes ar lidojošām krāsām.

Lietojot uz brūcēm deviņiem RDEB pacientiem, kas vecāki par sešiem gadiem, gēls uzrādīja ievērojamus rezultātus randomizētos, placebo kontrolētos pētījumos.

Pēc trim mēnešiem un trīs devām visas brūces, kas saņēma želeju, bija sadzijušas un aizvērušās. Dažas nedēļas pēc tam brūces joprojām bija slēgtas.

Tikmēr ar placebo ārstētās brūces turpināja dziedēt un pēc tam no jauna veidojās apburtā un sāpīgā ciklā.

Tikai divas brūces izmēģinājumā pilnībā nesadziedēja pēc trīs mēnešu želejas lietošanas. Viena brūce pacientu mocīja aptuveni piecus gadus, taču pēc otrā trīs mēnešu ārstēšanas cikla bojājums aizvērās un palika dziedējis astoņus mēnešus.

Vēl viena brūce, kas bija saglabājusies četrus gadus un klāja lielāko daļu pacienta sāna, ar gēla palīdzību sadzija par 70 procentiem.

Visu pacientu biopsijas atklāja, ka gēls sāka izraisīt kolagēna ražošanu jau deviņas dienas pēc izmēģinājuma.

Vēl labāk, ka ziede neradīja nopietnas nevēlamas blakusparādības, un tā darbojās līdzīgi visām vecuma grupām un dzimumiem.

'Brūces ātri sadzīst, bet, kas ir vēl svarīgāk, tās paliek aizvērtas.' saka dermatologs Pīters Marinkovičs no Stenfordas universitātes.

'Terapija stiprina ādu un pārtrauc sāpīgo un destruktīvo brūču atvēršanas un aizvēršanas ciklu, ko piedzīvo pacienti ar bullosa epidermolīzi.'

III fāzes klīniskie pētījumi jau ir pabeigti, un, lai gan rezultāti vēl nav oficiāli publicēti, uzņēmums, kas finansēja pētījumu, Krystal Biotech, ir dalījās ar dažiem sākotnējiem rezultātiem .

No visiem 31 pētījumā iesaistītajiem pacientiem 67% brūču, kas sešus mēnešus tika ārstētas ar želeju, uzrādīja pilnīgu dzīšanu. Tajā pašā laika posmā placebo dziedināja tikai 22 procentus brūču.

'Mēs neredzējām problēmas ar atkārtotu gela ievadīšanu, un pacienti un viņu ģimenes bija ļoti sajūsmā par rezultātiem.' saka Marinkovičs.

'Esmu gandarīts, ka, ja Pārtikas un zāļu pārvalde to apstiprinās klīniskai lietošanai, mēs varēsim sasniegt daudz vairāk pacientu ar šo postošo slimību.'

Pētījums tika publicēts Dabas medicīna .

Populārākas Kategorijas: Daba , Cilvēkiem , Viedoklis , Dabu , Fizika , Skaidrotājs , Neklasificēts , Telpa , Sabiedrību , Veselība ,

Par Mums

Neatkarīgu, Pārbaudītu Faktu Publicēšana Par Veselību, Telpu, Dabu, Tehnoloģijām Un Vidi.